Nuove opzioni per i bambini affetti da SMA, risdiplam autorizzato fin dalla nascita

Un'immagine della conferenza stampa (foto Bordignon)

L'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha esteso le indicazioni di risdiplam approvando in Italia il trattamento per i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) fin dalla nascita.
Presenti, alla conferenza stampa di Milano, Giacomo Comi, professore ordinario di Neurologia presso la Fondazione I.R.C.C.S. Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano; Valeria Sansone, direttore clinico scientifico del Centro Clinico NeMO di Milano e professore ordinario di Neurologia dell’Università degli Studi di Milano; Riccardo Masson, neuropsichiatra infantile, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano; Anna Maria Porrini, direttore medico di Roche Italia. 

Una notizia accolta con grande piacere da Anita Pallara, presidente di Famiglie SMA collegata da remoto, "poiché (permette di, ndr) poter usufruire delle opportunità terapeutiche disponibili fin dai primi giorni di vita dei bambini permette un ulteriore miglioramento della qualità di vita delle persone con SMA. – ha dichiarato  – Questa approvazione pone, inoltre, le basi per lavorare maggiormente sulla richiesta dell'estensione dei programmi di screening neonatale in tutte le Regioni d'Italia, per garantire in egual misura su tutto il territorio nazionale un dritto alla salute imprescindibile".
Negli ultimi anni i progressi della ricerca nell’ambito del trattamento dell’atrofia muscolare spinale hanno cambiato radicalmente le prospettive e la qualità di vita della comunità SMA. Grazie all’innovazione terapeutica si sta assistendo a un cambiamento dello sviluppo della patologia e delle indicazioni di utilizzo dei trattamenti a disposizione.
Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione.
Già approvato in più di cento Paesi, con oltre 16mila persone trattate in tutto il mondo e 700 in Italia, l’estensione del trattamento con risdiplam ai 'newborn' è stata sostenuta dai dati a due anni positivi dello studio RAINBOWFISH, da cui è emerso che, dopo due anni di trattamento, nessun bambino affetto da SMA incluso nello studio ha necessitato di ventilazione permanente, la maggior parte ha raggiunto le tappe fondamentali dello sviluppo neuromotorio, era in grado di deglutire e alimentarsi per via orale, e ha dimostrato capacità cognitive tipiche dei bambini non affetti da SMA in base alla scala cognitiva delle BSID-III.

Qui sotto altre immagini della conferenza stampa (foto Bordignon):