Daratumumab, nuova terapia per amiloidosi e mieloma multiplo

Un momento della conferenza stampa di Milano

Amiloidosi da catene leggere e mieloma multiplo, due malattie del sangue con bisogni di cura insoddisfatti e per le quali è stata presentata la prima terapia specifica che ha ricevuto la rimborsabilità dall'AIFA, l'Agenzia Italiana del Farmaco. Si tratta di Daratumumab, primo anticorpo monoclonale totalmente umano, in formulazione sottocutanea, viene utilizzato per il trattamento dell'amiloidosi da catene leggere, malattia ematologica rara che si associa spesso a disordini plasmacellulari. E i risultati sono ottimi come sottolinea Giovanni Palladini, direttore del centro per lo studio e la cura delle amiloidosi sistemiche del Policlinico San Matteo: "Nella sua formulazione sottocutanea è la prima specifica terapia in Italia, in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone, rimborsata per il trattamento dell’amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi. La notizia di oggi è un importante passo avanti che ci permette di soddisfare esigenze di trattamento per i pazienti con amiloidosi, finora orfani di cure specifiche, con risultati mai visti prima per questa malattia".
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione senza controllo delle plasmacellule. Colpisce principalmente gli anziani e i sintomi risultano aspecifici, come il dolore osseo, soprattutto a livello della schiena, dell'anca e del costato, l'anemia e l'insufficienza renale. Anche in questo caso la risposta da parte dei pazienti è stata ottima, come spiega Roberto Mina, medico ematologo presso la divisione di ematologia della Città della Salute e della Scienza di Torino: "Grazie agli avanzamenti della ricerca scientifica, oggi siamo in grado di diagnosticare la malattia in una fase precoce e, di conseguenza, trattare i pazienti in modo più efficace. Se infatti, agli inizi degli anni 2000, l’aspettativa di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo era di circa due-tre anni, oggi la sopravvivenza dei pazienti più giovani e candidabili alla chemioterapia intensiva e al trapianto di cellule staminali autologhe può eccedere i 10 anni. Per questo, possiamo affermare che il mieloma stia diventando sempre meno una patologia acuta e sempre più una malattia cronicizzabile".