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| foto Bordignon |
Si tratta di un farmaco inibitore del segnale dell’attivina, che agisce attraverso un meccanismo d’azione innovativo, intervenendo sulla causa alla base della patologia.
Questa innovativa opzione terapeutica rappresenta finalmente un nuovo paradigma di cura in grado di fare la differenza nella Vita delle Persone che convivono con una patologia rara, invalidante e progressiva come l’Ipertensione Arteriosa Polmonare.
Spiega il dottor Stefano Ghio, del Policlinico San Matteo di Pavia: "L'Ipertensione Arteriosa Polmonare è una malattia primitiva, in cui le arterie si ispessiscono, perché c'è una proliferazione incontrollata delle cellule endoteliali muscolari, il lume dei vasi si restringe e il cuore destro fa molta più fatica a mandare avanti il sangue privo di ossigeno verso i polmoni, in cui verrà poi ossigenato. E' una malattia che nasce nel polmone, ma che impatta negativamente sul funzionamento del cuore destro che, a un certo punto, può diventare insufficiente. Quando il cuore destro si sfascia c'è ben poco che si può fare, se non offrire al paziente l'ultima opzione disponibile, che è il trapianto di polmone".
In relazione alla terapia, il dottor Ghio aggiunge: "La malattia è rimasta senza farmaci sino alla fine degli anni '90. Dal Duemila in avanti sono arrivati alcuni farmaci efficaci, tuttora in commercio, efficaci nella terapia. Il Sotatercept ha un meccanismo d'azione nuovo, diverso dai farmaci precedenti che avevano un'azione prevalentemente vasodilatatrice e solo in parte antiproliferativa, invece Sotatercept ha un'azione prevalentemente antiproliferativa e quindi agisce sulla causa biologica della malattia, ovvero la proliferazione incontrollata delle cellule delle pareti vasali del polmone".
In Italia si stima che circa 3.500 persone convivano con la IAP, prevalentemente donne, con una diagnosi che arriva spesso in ritardo a causa dei sintomi iniziali, come dispnea e affaticamento, che possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache o polmonari. Il rimodellamento vascolare polmonare e le compromissioni funzionali sono generalmente già avanzati al momento della diagnosi di IAP, rendendo il trattamento terapeutico particolarmente impegnativo per questa condizione. Le terapie a oggi disponibili per la IAP possono migliorare i sintomi e la capacità funzionale, ma non agiscono direttamente sul rimodellamento vascolare o ventricolare destro.
Nello studio, Sotatercept ha dimostrato benefici clinici su diversi 'endpoint', fra cui il miglioramento del test del cammino in 6 minuti (6MWD) di 41 metri e la riduzione dell’84% del peggioramento clinico rispetto alla terapia standard.
Presente alla giornata anche Nicoletta Luppi, presidente e amministratore delegato di MSD Italia, che ha parlato di quanto sia importante l'impegno di una realtà importante nella ricerca: "L'impegno di MSD è a tutto tondo, volto all'innovazione, e si esprime attraverso la ricerca e lo sviluppo, in particolare nelle malattie rare, proprio perché cerchiamo di offrire risposte anche laddove c'è un bisogno di salute molto ampio. Malattie rare vuol dire malattie rare in oncologia oppure, come in questo caso, nel campo dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare, una patologia che rappresenta un problema importante anche nel nostro Paese".
