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| Un momento della conferenza (foto Bordignon) |
Il farmaco, sviluppato da Italfarmaco, sarà disponibile per i pazienti deambulanti dai sei anni in su, in combinazione con corticosteroidi e senza distinzione tra le diverse mutazioni del gene DMD.
La DMD colpisce circa un maschio ogni 5.050 nati e provoca un progressivo deterioramento dei muscoli scheletrici, cardiaci e respiratori.
«La mancanza di distrofina porta alla sostituzione del tessuto muscolare con tessuto fibroso o adiposo», spiega Eugenio Mercuri, direttore di Neuropsichiatria infantile al Policlinico Gemelli. «Givinostat interviene modulando alcuni processi cellulari, riducendo il danno e favorendo la rigenerazione muscolare».
La diagnosi arriva spesso intorno ai tre anni, quando emergono difficoltà motorie evidenti. Nel giro di pochi anni molti bambini perdono la capacità di camminare, con un impatto profondo sulla loro autonomia.
Per Parent Project Aps, associazione che da trent’anni sostiene famiglie e ricerca, l’approvazione rappresenta un risultato concreto. «È il frutto di un percorso lungo vent’anni», afferma il fondatore Filippo Buccella. «Ma resta essenziale garantire accesso alle terapie e risposte adeguate ai bisogni dell’età adulta».
L’Italia ha avuto un ruolo centrale nello sviluppo del farmaco, come sottolinea Francesco Di Marco, CEO di Italfarmaco: «Questa approvazione conferma il valore della ricerca italiana e ci incoraggia a proseguire nel campo delle malattie rare».
Pur non essendo una cura definitiva, givinostat rappresenta un passo avanti importante in un percorso che richiede continuità, investimenti e attenzione costante ai bisogni dei pazienti.
Altre foto della conferenza stampa (foto Bordignon)
