Iptacopan rimborsabile: svolta per i pazienti con glomerulopatia da C3

Un momento della conferenza di Milano (immagine Bordignon)

Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del 25 marzo, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha ammesso alla rimborsabilità iptacopan, il primo inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento per il trattamento degli adulti con glomerulopatia da C3 (C3G).
Una decisione che, insieme al riconoscimento dello status di innovatività, segna un cambio di passo per una patologia ultra-rara, progressiva e spesso diagnosticata in giovane età.
La C3G colpisce 1-1,5 persone ogni milione in Italia e può evolvere rapidamente verso l’insufficienza renale, rendendo necessaria dialisi o trapianto. «La diagnosi richiede un inquadramento specialistico approfondito e si basa sulla biopsia renale, attualmente il gold standard diagnostico», spiega il professor Giuseppe Grandaliano, sottolineando l’importanza di un percorso clinico accurato per orientare le scelte terapeutiche.
Iptacopan agisce selettivamente sul Fattore B, “interruttore” della via alternativa del complemento, riducendo l’attivazione incontrollata che porta all’accumulo di C3 nei glomeruli. Nello studio di Fase III APPEAR‑C3G la molecola ha mostrato una riduzione della proteinuria del 35,1% rispetto al placebo e una stabilizzazione dell’eGFR, con un profilo di sicurezza favorevole.
«Fino a oggi la glomerulopatia da C3 era una patologia grave senza trattamenti mirati», ricorda il professor Luigi Biancone. «Questa approvazione colma un vuoto terapeutico significativo: intervenire sulla causa della malattia rappresenta un cambiamento rilevante nel panorama di cura».
Accanto agli aspetti clinici, resta centrale la prospettiva dei pazienti, spesso costretti a lunghi percorsi diagnostici e a spostamenti fuori regione. «Molti faticano a individuare un riferimento stabile, con un impatto sulla vita quotidiana e familiare», osserva Fabrizio Spoleti, presidente dell’associazione Progetto DDD ETS. «Servono informazioni più accessibili, centri identificabili e percorsi coordinati».
Per Novartis, che da oltre quarant’anni investe nella nefrologia, la rimborsabilità rappresenta un ulteriore passo nel rafforzamento della propria pipeline dedicata alle malattie renali ad alto bisogno clinico. «È un traguardo importante per i pazienti italiani con C3G», conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer di Novartis Italia. «Il riconoscimento di innovatività valorizza il contributo dell’innovazione terapeutica in un’area dove le opzioni erano estremamente limitate».